المصدر - ترجمة المحررة
في لحظة تاريخية للطب الجيني، تلقّى رجل بريطاني يبلغ من العمر 44 عامًا أول جرعة من عقار Hemgenix، الذي يُعد الأغلى عالميًا بتكلفة تقارب 3.5 ملايين دولار، لكنه في المقابل يَعِدُ بإنهاء معاناة مزمنة استمرت عقودًا بسبب إصابته بمرض الهيموفيليا ب.
هذا العلاج الثوري يعتمد على تعديل الجين المعيب المسؤول عن غياب بروتين التجلط، عبر حقنة واحدة تُعطى وريديًا، فيبدل حالة المريض من اعتماد يومي على الحقن الوقائية، إلى حياة أكثر استقلالية وأمانًا، بعيدًا عن خطر النزيف التلقائي أو القيود الطبية المستمرة.
المريض، الذي تم تشخيصه منذ كان عمره 18 شهرًا، تحدّث عن تحوّل جذري في نمط حياته، قائلًا إنه للمرة الأولى يتطلع إلى العيش دون قلق دائم أو خطط طوارئ صحية تلازمه عند السفر أو ممارسة نشاط بدني.
من جهته، وصف الفريق الطبي في مستشفى "جايز وسانت توماس" اللندني هذا التطور بأنه "نقلة نوعية" في إدارة الهيموفيليا، لافتًا إلى أن الكلفة العالية للعلاج قد تكون أكثر جدوى اقتصاديًا على المدى الطويل مقارنة بعلاجات الحقن الدائمة، والتي قد تتجاوز 8 ملايين جنيه إسترليني خلال حياة المريض.
ورغم الآمال الكبرى، يخضع متلقو Hemgenix لمراقبة حذرة، تشمل اختبارات وظائف الكبد وتوصيات باستخدام وسائل منع الحمل لفترة مؤقتة، تحسبًا لأي تفاعلات مناعية أو تأثيرات غير متوقعة.
العقار من إنتاج شركة CSL Behring الأمريكية، وكان قد وُصف عام 2022 بأنه "أغلى دواء في التاريخ"، قبل أن تتخطاه بعض العلاجات الجينية لاحقًا من حيث التكلفة. إلا أن رمزيته كأداة لتحرير المرضى من أغلال مرض وراثي مزمن لا تزال تحتل الصدارة.
في لحظة تاريخية للطب الجيني، تلقّى رجل بريطاني يبلغ من العمر 44 عامًا أول جرعة من عقار Hemgenix، الذي يُعد الأغلى عالميًا بتكلفة تقارب 3.5 ملايين دولار، لكنه في المقابل يَعِدُ بإنهاء معاناة مزمنة استمرت عقودًا بسبب إصابته بمرض الهيموفيليا ب.
هذا العلاج الثوري يعتمد على تعديل الجين المعيب المسؤول عن غياب بروتين التجلط، عبر حقنة واحدة تُعطى وريديًا، فيبدل حالة المريض من اعتماد يومي على الحقن الوقائية، إلى حياة أكثر استقلالية وأمانًا، بعيدًا عن خطر النزيف التلقائي أو القيود الطبية المستمرة.
المريض، الذي تم تشخيصه منذ كان عمره 18 شهرًا، تحدّث عن تحوّل جذري في نمط حياته، قائلًا إنه للمرة الأولى يتطلع إلى العيش دون قلق دائم أو خطط طوارئ صحية تلازمه عند السفر أو ممارسة نشاط بدني.
من جهته، وصف الفريق الطبي في مستشفى "جايز وسانت توماس" اللندني هذا التطور بأنه "نقلة نوعية" في إدارة الهيموفيليا، لافتًا إلى أن الكلفة العالية للعلاج قد تكون أكثر جدوى اقتصاديًا على المدى الطويل مقارنة بعلاجات الحقن الدائمة، والتي قد تتجاوز 8 ملايين جنيه إسترليني خلال حياة المريض.
ورغم الآمال الكبرى، يخضع متلقو Hemgenix لمراقبة حذرة، تشمل اختبارات وظائف الكبد وتوصيات باستخدام وسائل منع الحمل لفترة مؤقتة، تحسبًا لأي تفاعلات مناعية أو تأثيرات غير متوقعة.
العقار من إنتاج شركة CSL Behring الأمريكية، وكان قد وُصف عام 2022 بأنه "أغلى دواء في التاريخ"، قبل أن تتخطاه بعض العلاجات الجينية لاحقًا من حيث التكلفة. إلا أن رمزيته كأداة لتحرير المرضى من أغلال مرض وراثي مزمن لا تزال تحتل الصدارة.
