المصدر -
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء تسجيل مستحضر كفيتيليا (فيتوسيران) للوقاية الروتينية من نوبات النزيف لدى المرضى البالغين والمراهقين من عمر 12 سنة فأكثر المصابين بمرض الهيموفيليا من النوع (أ) أو (ب)، سواءً بوجود مثبطات عامل التخثر الثامن أو التاسع أو عدمها.
وتجسّد هذه الموافقة توجّه الهيئة نحو توفير خيارات علاجية نوعية للمرضى في المملكة العربية السعودية، إذ سبق أن وافقت الهيئة على تعيين المستحضر ضمن "برنامج الأدوية الواعدة"؛ الذي يهدف إلى تسريع إتاحة العلاجات المبتكرة للمرضى والمستهلكين.
ابتكار دوائي للحد من احتمالية النزف المتكرر
وأشارت "الغذاء والدواء" إلى أن المستحضر يُعد من العلاجات المبتكرة المعتمدة على تقنية الحمض النووي الريبوزي المتداخل (siRNA)، إذ يعمل على خفض مستويات مضاد الثرومبين؛ مما يعزز إنتاج الثرومبين ويحسّن عملية التخثر, مبينة أن هذه الآلية تُسهم بفاعلية في الحد من احتمالية النزف المتكرر لدى مرضى الهيموفيليا الناتج عن نقص عوامل التخثر.
نتائج إيجابية تدعم موثوقية المستحضر
وأوضحت أن اعتماد المستحضر جاء بعد تقييم شامل لمجمل الأدلة المتعلقة بفعاليته وسلامته وجودته وفقًا للمعايير التنظيمية المعتمدة، وأظهرت نتائج الدراسات السريرية قدرة المستحضر على تقليل معدل نوبات النزيف السنوية بنسبة تقارب (90%) خلال فترة المتابعة، وذلك مقارنة بالعلاجات التي تُستخدم حصرًا عند حدوث النزيف؛ مما يعكس فاعلية المستحضر في الوقاية من النزيف وتحسين السيطرة عليه.
الأعراض الجانبية الأكثر شيوعًا
وأشارت "الهيئة" إلى أن الدراسات السريرية أظهرت أن الأعراض الجانبية الأكثر شيوعًا تمثلت في تفاعلات موضع الحقن وارتفاع مؤشرات وظائف الكبد؛ وبناءً على ذلك توصي الهيئة بإجراء فحوصات وظائف الكبد بصفة شهرية عند بدء العلاج ولمدة لا تقل عن ستة أشهر، أو بعد أي تعديل على الجرعة، لافتة النظر إلى احتمالية ارتباط المستحضر ببعض المخاطر المحتملة، مثل: الجلطات الدموية، والإصابة بأمراض المرارة؛ مما يستدعي المتابعة الطبية المستمرة.
جهود مستدامة لتحقيق المستهدفات الوطنية
ويترجم هذا الاعتماد توجهات "الغذاء والدواء" المستمرة لتعزيز الابتكار في القطاع الصحي، والإسهام في وفرة الخيارات العلاجية للمرضى، بما يحقق مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي، أحد برامج رؤية المملكة 2030 الرامية إلى تحسين جودة الحياة واستدامة المنظومة الصحية الوطنية.
وتجسّد هذه الموافقة توجّه الهيئة نحو توفير خيارات علاجية نوعية للمرضى في المملكة العربية السعودية، إذ سبق أن وافقت الهيئة على تعيين المستحضر ضمن "برنامج الأدوية الواعدة"؛ الذي يهدف إلى تسريع إتاحة العلاجات المبتكرة للمرضى والمستهلكين.
ابتكار دوائي للحد من احتمالية النزف المتكرر
وأشارت "الغذاء والدواء" إلى أن المستحضر يُعد من العلاجات المبتكرة المعتمدة على تقنية الحمض النووي الريبوزي المتداخل (siRNA)، إذ يعمل على خفض مستويات مضاد الثرومبين؛ مما يعزز إنتاج الثرومبين ويحسّن عملية التخثر, مبينة أن هذه الآلية تُسهم بفاعلية في الحد من احتمالية النزف المتكرر لدى مرضى الهيموفيليا الناتج عن نقص عوامل التخثر.
نتائج إيجابية تدعم موثوقية المستحضر
وأوضحت أن اعتماد المستحضر جاء بعد تقييم شامل لمجمل الأدلة المتعلقة بفعاليته وسلامته وجودته وفقًا للمعايير التنظيمية المعتمدة، وأظهرت نتائج الدراسات السريرية قدرة المستحضر على تقليل معدل نوبات النزيف السنوية بنسبة تقارب (90%) خلال فترة المتابعة، وذلك مقارنة بالعلاجات التي تُستخدم حصرًا عند حدوث النزيف؛ مما يعكس فاعلية المستحضر في الوقاية من النزيف وتحسين السيطرة عليه.
الأعراض الجانبية الأكثر شيوعًا
وأشارت "الهيئة" إلى أن الدراسات السريرية أظهرت أن الأعراض الجانبية الأكثر شيوعًا تمثلت في تفاعلات موضع الحقن وارتفاع مؤشرات وظائف الكبد؛ وبناءً على ذلك توصي الهيئة بإجراء فحوصات وظائف الكبد بصفة شهرية عند بدء العلاج ولمدة لا تقل عن ستة أشهر، أو بعد أي تعديل على الجرعة، لافتة النظر إلى احتمالية ارتباط المستحضر ببعض المخاطر المحتملة، مثل: الجلطات الدموية، والإصابة بأمراض المرارة؛ مما يستدعي المتابعة الطبية المستمرة.
جهود مستدامة لتحقيق المستهدفات الوطنية
ويترجم هذا الاعتماد توجهات "الغذاء والدواء" المستمرة لتعزيز الابتكار في القطاع الصحي، والإسهام في وفرة الخيارات العلاجية للمرضى، بما يحقق مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي، أحد برامج رؤية المملكة 2030 الرامية إلى تحسين جودة الحياة واستدامة المنظومة الصحية الوطنية.
