وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء على طلب شركة "سانوفي" لتعيين مستحضر كفيتيليا (فيتوسيران) ضمن مسار الأدوية الواعدة (Breakthrough Designation)، للاستخدام في الوقاية الروتينية من نوبات النزيف لدى المرضى المصابين بمرض الهيموفيليا من النوع (أ) أو (ب)، وذلك حرصًا منها على توفير خيارات علاجية مُبتكرة، تماشيًا مع مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي أحد برامج رؤية المملكة 2030.

خفض مستويات مضاد الثرومبين لتحسين عملية التخثر

ويحتوي المستحضر على المادة الفعالة فيتوسيران، وهي حمض نووي ريبوزي صغير متداخل مزدوج الشريطة (siRNA)، يعمل على خفض مستويات مضاد الثرومبين، مما يعزز إنتاج الثرومبين وبالتالي يحسن عملية التخثر. وتهدف هذه الآلية إلى تقليل احتماليات النزف لدى مرضى الهيموفيليا الناتج عن نقص عوامل التخثر، ما يساعد على السيطرة على المرض وتقليل مضاعفاته.

نقص الخيارات العلاجية للمرضى

وجاء تعيين المستحضر كدواء واعد نتيجة نقص الخيارات العلاجية المتوفرة حاليًا لهؤلاء المرضى، بالإضافة إلى ما أظهرته البيانات السريرية المقدمة للهيئة من تحسن ملحوظ في الوقاية من النزيف لدى مستخدميه.

قبول طلب تعيين المستحضر لا يعني تسجيله

وأوضحت الهيئة أن الموافقة على طلب التعيين تعني قبول تقديم المستحضر ضمن مسار تسجيل الأدوية الواعدة، وفق ضوابط وشروط محددة، ولا تُعد تسجيلًا نهائيًا حيث سيخضع المستحضر لمراحل التقييم الفني بعد تقديمه للهيئة ضمن المسار، وسيُعلن عن قرار التسجيل من عدمه بعد استكمال كافة مراحل التقييم الفني لملف التسجيل.

برنامج الأدوية الواعدة يُسرّع من وصول الأدوية النوعية للمرضى

ويُعد برنامج الأدوية الواعدة أحد برامج الهيئة الداعمة لتسريع وصول الأدوية النوعية والابتكارية للمرضى؛ كما يُشترط في هذا التعيين أن يستهدف المستحضر أمراضًا خطيرة أو مهددة للحياة، وأن يقدم فائدة علاجية كبيرة مقارنة بالخيارات الحالية، وألا يكون مسجلاً لدى أي جهة تنظيمية أخرى وقت التقديم، وللاطلاع على المزيد من المعلومات حول البرنامج، يمكن زيارة الرابط:

https://sfda.gov.sa/en/regulations/89310
أو التواصل عبر البريد الإلكتروني: